ROCKstar试验是一项针对慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Ⅱ期临床试验。此前接受过至少2次系统性治疗的cGVHD患者被随机分配接受不同剂量ROCK2抑制剂belumosudil的治疗。该项研究的最新结果表明，接受每日一次200 mg belumosudil治疗的患者的总体缓解率达到73%，而每日两次200 mg belumosudil治疗的患者的总体缓解率达到了77%。此外，所有受影响的器官系统均观察到完全缓解，包括关节/筋膜、胃肠道、口腔、食道、眼、皮肤、肝脏以及肺。其中部分器官系统与其他器官系统相比显示出更快以及更大程度地缓解。例如，口腔显示出54%的缓解率（其中CR占43%，PR占11%），而关节/筋膜显示出67%的缓解率（其中CR占20%，PR占47%）。而这可能是由于关节/筋膜纤维化的逆转需要较长时间且通常难以完全逆转，因此其CR率较低。

既往Ⅲ期临床试验（NCT01597778）的结果表明，对于缓解期的化疗敏感型淋巴瘤以及急性白血病患者而言，双份无关供者脐血移植与HLA半相合造血干细胞移植相比能为这部分患者带来相似的2年无进展生存（PFS）率。Omidubicel是一种使用NAM技术研发的细胞移植技术，并且是首款获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植产品，在临床研究中表现出快速定植和疗效持久的优势且通常耐受性良好。

Omidubicel的Ⅲ期临床试验的结果证实，与标准的脐带血移植相比，骨髓肃清的高危血液恶性肿瘤患者应用Omidubicel能够提高CD34阳性细胞的扩增，并缩短中性粒细胞的植入时间。研究结果表明，在ITT人群（n = 125）中，中性粒细胞植入的中位时间为12.0天（95%CI，10.0-15.0），而脐带血移植组为22.0天（95%CI，19.0- 25.0）。而在实际治疗人群（n = 108）中，两组中位时间分别为10.0天（95%CI，8-13）和20.5天（95%CI，18-24）。基于当前研究的结果，未来或可进一步探索脐血移植与Omidubicel使用，从而使部分缺乏相关或无关供者的患者受益。

内皮损伤综合征如造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA），为常见的早期移植并发症。在接受干细胞移植的患者中，血管性微血管病（TMA）的发生率可高达40%，不仅如此，TMA可与其他内皮损伤综合征如GVHD共存，并且严重威胁患者生命健康。在本次EBMT 2021会议中，MASP-2抑制剂Narsoplimab的关键Ⅱ期研究结果表明，其在高危HSCT-TMA的各亚型成人患者中表现出较高的缓解率，并为患者各项生物学指标和器官功能带来显著改善。在所有接受Narsoplimab治疗的患者（n=28；95%CI，40.6%-78.5%；P＜0.0001）中，缓解率达到61%（n=17）。而依照方案接受至少4剂Narsoplimab治疗的患者（n = 23），缓解率达到74%（n=17；95%CI，51.6%-89.8%; P＜0.0001）。此外，在各亚组中均观察到Narsoplimab的疗效，这些亚组因素包括年龄、性别、GVHD、是否存在重大感染、多器官TMA受累、供体是否匹配、首剂药物前2周内是否输血等。

本次EBMT 2021会议公布了Ⅱ期ZUMA-2试验的延长随访数据。研究表明，复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者应用CAR-T细胞疗法Brexucabtagene Autoleucel具有显著和持续的疗效，并且副作用（AE）水平有所降低。中位随访17.5个月的数据表明，试验组客观缓解率（ORR）为92%（95%CI，82%-97%），完全缓解率（CR）为67%（ n=40；95%CI，53%-78%），部分缓解率为25%（n=15）。60例可评估的患者中，有29例（48%）仍在持续应答中，而40例CR的患者中有28例（70%）仍在持续获益。最初接受治疗的28例患者中位随访时间为32.3个月（30.6-37.6），其中39%的患者无需进一步治疗仍在持续获益。在所有入组患者（n=74）中，ORR为84%，CR率达到59％。ZUMA-2研究在延长随访中再次显示出Brexucabtagene Autoleucel在复发/难治性MCL患者中的显著获益和持续疗效，且安全性可控。

本次EBMT 2021会议公布的Ⅲ期REACH2研究的6个月随访数据，Ruxolitinib应用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者与最佳可行疗法（BAT）相比，可为患者带来更长的中位缓解持续时间（DOR），即分别为163天（22-623天）和101天（10-456天）。此外，Ruxolitinib队列组患者在6个月（8.73%）和12个月（10.16%）时疗效丧失的可能性与BAT组（分别为37.34%和37.34%）相比均较低。Ruxolitinib组的中位无失败生存（FFS）比BAT组长3倍以上，分别为4.86个月和1.02个月（HR，0.49；95%CI，0.37-0.63）。不仅如此，Ruxolitinib有助于疾病进展/复发、非复发死亡率以及增加新的全身治疗方案的发生率降低。Ruxolitinib组患者较BAT组患者同样具有更长的中位无事件生存期（EFS），分别为8.18个月和4.17个月（HR，0.80；95%CI，0.60-1.08）。而综合这些疗效因素，患者复发/进展、移植失败或死亡的风险可因此降低20%。

本次EBMT 2021会议公布的1b/2期AB-205-001研究的中期结果表明，AB-205在消除接受高剂量治疗+自体造血干细胞移植（HDT-AHCT）淋巴瘤患者中，其治疗方案相关严重毒性（SRRT）方面显示出了可观的疗效与安全性。HDT-AHCT对于高危、化疗敏感的淋巴瘤患者而言是潜在的治愈手段。但高剂量药物治疗下SRRT也同样不容忽视。AB-205可以对受损细胞产生的细胞因子作出反应，并释放血管分泌因子，促进微血管修复。当前这项研究的主要终点为安全性。中位随访时间为8.1个月（3.7-16.6），尚未有证据表明AB-205对接受治疗患者的PFS或OS产生负面作用。共有29例全身性淋巴瘤患者可评估安全性数据，其中口腔/胃肠SRRT数据达到临床意义终点。与对照组（60%）相比，AB-205 ＜20×10⁶ E-CEL/kg剂量组（9%）与20×10⁶ E-CEL/kg剂量组（0%）口腔/胃肠SRRT的发生率明显降低。此外，＜20×10⁶ E-CEL/kg剂量组与20×10⁶ E-CEL/kg剂量组中口腔/胃肠治疗方案相关毒性（所有等级事件）发生概率均较低。

根据本次EBMT 2021会议公布的Ⅱ期ZUMA-12研究的更新结果，Axicabtagene ciloleucel用于高危大B细胞淋巴瘤（LBCL）一线治疗客观缓解率（ORR）可达85%，CR率达74%。值得注意的是，中位随访9.3个月，27例缓解可评估患者中有70%的患者正在治疗中持续获益。ZUMA-12研究是首个评估CAR-T细胞疗法用于高危LBCL患者一线治疗的研究。通常高危LBCL患者预后较差，缓解率及OS结果均不容乐观。此外，一线接受以利妥昔单抗为基础联合方案后若出现早期复发，患者则具有更高的死亡风险。本次会议公布的研究更多结果显示，接受Axi-Cel治疗的患者初始客观缓解的中位时间为1.0个月（0.9-3.1），而达到CR的中位时间也为1.0个月（0.9-6.4）。15%的患者从PR转变为CR，而4%的患者从SD转变为CR。值得注意的是，在9.3个月的中位随访中，患者DOR、PFS以及OS的中位数据尚未可得。此外，与ZUMA-1研究相比，ZUMA-12研究中输注前产品中较高水平的CCR7+CD45RA+ T细胞与较多的CAR-T细胞扩增有关，这可能显示出前线治疗中T细胞适应性的改善。

在本次EBMT 2021会议上，一项1/2期研究表明，风险调适CD19 CAR-T细胞疗法能使复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿科患者在保持较高缓解率的同时，降低初始较高疾病负荷患者的严重毒性发生风险。对于具有较高白血病负荷的患者而言，单剂CD19 CAR-T细胞疗法（0.1×10⁶/kg）可带来最小残留疾病（MRD）-阴性完全缓解（CR）。在该项研究的队列1中，有24例患者（89%）在输注后的第28天达到了CR，而在队列2中，有14例患者（100%）在第28天达到了CR。

队列1研究共纳入30例B-ALL患者（2018年-2019年），并接受递增剂量设计的CD19靶向CAR-T治疗（0.1×10⁶/kg、0.5×10⁶6/kg、1×10⁶/kg、3×10⁶/kg）。队列1中有19例患者观察到与治疗相关的毒性。18例患者在初步缓解后复发，中位复发时间为180天。在队列2研究中，研究人员对试验方案进行修改（患者初始接受0.1×10⁶/kg的剂量，部分患者在第7至14天接受0.9×10⁶/kg剂量的二次输注），并纳入了24例患者，并基于白血病负荷对患者进行分层，其中14例较高负荷的患者中有4例接受了第二剂CD19 CAR-T细胞输注。总体而言，在两个研究队列中，低白血病负荷的患者均未观察到严重（4/5级）CRS事件。在高白血病负荷患者中，队列1中的1例患者经历了4级CRS，队列2中未有严重不良事件发生。

本次EBMT 2021会议更新了多发性骨髓瘤患者二次干细胞移植联合沙利度胺维持治疗的前瞻性Ⅱ期研究的结果。该项研究评估了210例年龄60岁以下的多发性骨髓瘤患者，这些患者接受了自体干细胞移植，以及同种异体干细胞移植（auto-allo）或自体二次移植（auto-auto）。接受两种不同的治疗方案后均采用沙利度胺维持治疗。研究结果显示，auto-allo组患者的8年PFS率为43%，而auto-auto组为21%。两组的8年总生存（OS）率分别为55%和50%。不过这项研究的结果并不具备统计学显著性，因为接受auto-allo方案的患者较auto-auto方案的患者更少。