尽管经历了40年深入的临床研究，对于复发难治的急性髓细胞白血病（AML）的标准治疗尚缺乏公认治疗方案，亟待开发新的安全有效地挽救性治疗方案。Vosaroxin为抗癌药中首种喹诺酮类衍生物，可嵌入肿瘤细胞DNA和抑制拓扑异构酶II，部位选择性破坏DNA，可引起肿瘤细胞G2期阻滞，从而导致细胞凋亡。

　　美国德克萨斯大学医学部安德森癌症研究中心Farhad Ravandi等通过一项多中心Ⅲ期临床随机对照研究，论证了Vosaroxin联合阿糖胞苷在治疗首次复发或难治性AML中的疗效。

　　研究共纳入2010年12月~2013年9月期间来自124个中心的711例AML患者，随机进行阿糖胞苷联合Vosaroxin（n=356）或Vosaroxin联合安慰剂（n=355）治疗。结果显示，联合Vosaroxin组的总生存时间的中位值为7.5个月，联合安慰剂组6.1个月（P=0.06）。Vosaroxin联合治疗方案患者可以耐受。

　　研究者Ravandi解释道：“在总生存时间的分析中，由于移植比例高，尤其在相对年轻的患者中Vosaroxin联合治疗的总体临床获益可能并不显著。”

　　该研究为当前最大规模的研究数据，在复发或难治性AML中，Vosaroxin联合组有较高的总生存时间和缓解率，并且早期死亡率低。这提示对于复发或难治性AML患者，阿糖胞苷联合Vosaroxin可作为一项新的挽救性治疗选择。