编者按：万众瞩目的第64届美国血液学会(ASH)年会将于2022年12月10~13日在美国路易斯安那州新奥尔良以线上+线下相结合的形式隆重召开，作为全球血液领域中规模最大和内容最为全面的血液学顶级学术盛会，本届ASH一如既往地吸引了众多专家及学者的关注。而Late-Breaking Abstracts(LBA)则是每年ASH大会的“重头戏”，11月22日ASH官网公布了本次ASH大会的6项LBA研究，为了更加深入掌握LBA的相关内容，《肿瘤瞭望》特整理了“新鲜出炉”的LBA研究内容，以供读者参考。

 

LBA-1|Consolidation Therapy with Blinatumomab Improves Overall Survival in Newly Diagnosed Adult Patients with B-Lineage Acute Lymphoblastic Leukemia in Measurable Residual Disease Negative Remission:Results from the ECOG-ACRIN E1910 Randomized Phase III National Cooperative Clinical Trials Network Trial

 

ECOG-ACRIN E1910研究III期结果：巩固治疗中加入Blinatumomab能改善微小残留病(MRD)阴性的新诊断B细胞急淋患者的总体生存

 

第一作者：Mark R.Litzow(梅奥诊所，美国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：该研究包括了四个阶段，在第一阶段共入组488例BCR::/ABL阴性的新诊断成人(30~70岁)B细胞急淋患者，第一阶段(step1)均接受联合化疗方案进行诱导治疗；达到完全缓解(CR/CRi)的患者进入第二阶段(step2)，并予以大剂量的甲氨蝶呤+培门冬酶进行强化治疗；共有224例患者达到MRD阴性并进入第三阶段(step3)，分别1:1随机接受Blinatumomab+化疗(Blin+Chemo，n=112)或单纯化疗(Chemo，n=112)，第四阶段为POMP方案维持治疗。

 

通过中位随访43个月，结果显示，Blin+Chemo组患者的总体生存(OS)要显著优于Chemo组，中位OS分别为未达到(NR)vs 71.4个月(HR=0.42，95%CI:0.24~0.75，P=0.003)。

 

 

LBA-2|Oral Monotherapy with Iptacopan，a Proximal Complement Inhibitor of Factor B，Has Superior Efficacy to Intravenous Terminal Complement Inhibition with Standard of Care Eculizumab or Ravulizumab and Favorable Safety in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia:Results from the Randomized，Active-Comparator-Controlled，Open-Label，Multicenter，Phase III Apply-PNH Study

 

Apply-PNH研究III期结果：Iptacopan单药治疗对于PNH患者的疗效优于标准治疗(SoC，指Eculizumab或Ravulizumab)，且安全性良好

 

第一作者：Regis Peffault De Latour(French Référence Center for Aplastic Anemia and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，法国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：最终共入组97例阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者，其中62例接受Iptacopan单药治疗，35例接受标准治疗(SoC，即Eculizumab或Ravulizumab)，旨在探讨两种治疗的疗效及安全性差异，主要终点指标为：血红蛋白(HB)较基线提高≥2g/dL或HB水平≥12g/dL的患者比例。结果显示：①Iptacopan单药治疗组的疗效显著优于SoC组，前者有51例(51/60，82.3%)患者在治疗后HB提升≥2g/dL；并且有42例(42/60，68.8%)患者的HB水平≥12g/dL，而SoC组却没有任何一例患者达到以上终点指标。②安全性方面，Iptacopan的不良反应主要为头痛(iptacopan:16.1%vs SoC:2.9%)及腹泻(14.5%vs 5.7%)，而感染及突破性溶血的发生率却要低于SoC组(分别为38.7%vs.48.6%，3.2%vs.17.1%)，总体上，Iptacopan单药治疗的安全性可靠。

 

 

LBA-3|Effects on Survival of Non-Myeloablative Chemoimmunotherapy Compared to High-Dose Chemotherapy Followed By Autologous Stem Cell Transplantation(HDC-ASCT)As Consolidation Therapy in Patients with Primary CNS Lymphoma-Results of an International Randomized Phase III Trial(MATRix/IELSG43)

 

MATRix/IELSG43研究III期结果：非清髓性免疫化疗vs大剂量化疗+自体干细胞移植(HDC-ASCT)作为原发中枢系统淋巴瘤巩固治疗的疗效及生存比较

 

第一作者：Gerald Illerhaus(Oncology Stem Cell Transplantation and Palliative Care，德国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：该研究中共有229例患者完成诱导治疗，然后1:1随机接受R-DeVIC方案(A组，利妥昔单抗/地塞米松/依托泊苷/异环磷酰胺/卡铂，n=115)或大剂量化疗+自体干细胞移植(B组，卡氮芥/噻替派+ASCT，n=114)进行巩固治疗。旨在探讨两种方案对PCNSL患者的疗效及生存优劣，主要终点指标为无进展生存期(PFS)。结果显示，在生存方面，大剂量化疗+自体干细胞移植组(HDC-ASCT)要明显优于R-DeVIC方案组，3年PFS分别为79%vs 53%(HR=0.42;P=0.0003)，3年OS则分别为86%vs 71%(HR=0.47;P=0.01)。

 

 

LBA-4|Post-Transplant Cyclophosphamide，Tacrolimus，and Mycophenolate Mofetil As the New Standard for Graft-Versus-Host Disease(GVHD)Prophylaxis in Reduced Intensity Conditioning:Results from Phase III BMT CTN 1703

 

BMT CTN 1703研究III期：环磷酰胺/他克莫司/吗替麦考酚酯(PTCy/Tac/MMF)作为移植后预防GVHD的新标准方案

 

第一作者：Shernan G Holtan(明尼苏达大学，美国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：该研究入组了431例接受异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)后的血液恶性肿瘤患者，分别1:1随机接受环磷酰胺/他克莫司/吗替麦考酚酯(PTCy/Tac/MMF，n-214)或他克莫司/甲氨蝶呤(Tac/MTX，n=217)治疗，主要研究终点为无GVHD-无复发生存期(GRFS)。结果显示，调整后的1年GRFS率分别为52.7%(PTCy/Tac/MMF组)及34.9%(Tac/MTX组)，另外1年的疾病复发/进展率并无显著差异，分别为20.8%vs 20.2%，P=0.9；移植后1年的OS也相似(76.8%vs 72.6%，P=0.3)，该研究认为环磷酰胺/他克莫司/吗替麦考酚酯(PTCy/Tac/MMF)可作为移植后预防GVHD的新标准方案，较之于他克莫司/甲氨蝶呤(Tac/MTX)方案能提升患者的1年GRFS。

 

 

LBA-5|Low-Molecular-Weight Heparin Versus Standard Pregnancy Care for Women with Recurrent Miscarriage and Inherited Thrombophilia(ALIFE2):An Open-Label，Phase III Randomized Controlled Trial

 

ALIFE 2研究III期：在习惯性流产和遗传性易栓症患者中，低分子肝素vs标准妊娠期监测的优劣性比较

 

第一作者：Siobhan Quenby(Biomedical Research Unit in Reproductive Health，University of Warwick，英国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：入组326例既往至少有≧2次流产经历并确诊为遗传性易栓症的患者，1:1随机接受低分子肝素(LMWH，n=164)治疗或进行标准的妊娠期监测(n=162)，旨在比较两组方案对于上述患者活产率的影响。结果显示，低分子肝素组的活产率为71.6%(116/162)，而标准妊娠期监测组的活产率为70.9%(112/158)，经调整后的OR=1.08(95%CI:0.65~1.78)，两组并无显著差异。

 

LBA-6|Zanubrutinib Demonstrates Superior Progression-Free Survival(PFS)Compared with Ibrutinib for Treatment of Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia and Small Lymphocytic Lymphoma(R/R CLL/SLL):Results from Final Analysis of ALPINE Randomized Phase 3 Study

 

ALPINE研究III期：在复发/难治性慢淋和小淋巴细胞白血病(R/R CLL/SLL)中，泽布替尼较之于伊布替尼具有更优的PFS

 

第一作者：Jennifer R.Brown(丹娜法伯癌症研究所，美国)

 

报告时间：December 13，2022，9:00 AM-10:30 AM

 

研究概要：研究入组652例复发/难治性慢淋和小淋巴细胞白血病(R/R CLL/SLL)患者，1:1随机接受泽布替尼(Zanubrutinib，n=327)或伊布替尼(Ibrutinib，n=325)治疗，旨在比较两种BTK抑制剂对于R/R CLL/SLL患者的疗效差异，主要的研究终点为客观化解率(ORR)，关键的次要终点为PFS。中位随访29.6个月，结果显示：①在ORR方面，泽布替尼组具有一定优势，分别为86.2 vs 75.7%(P=.0007)。②在中位PFS方面，泽布替尼组亦具有明显的优势，伊布替尼组的中位PFS为35个月，而泽布替尼组尚未达到(NR)，经过亚组分析发现，对于存在del(17p)/TP53突变的R/R CLL/SLL患者，泽布替尼较之于伊布替尼的PFS优势依然存在。